Dos nuevos fármacos para enfermedades raras ganaron registro | Figure 1

PedroPharmacist

•Follow
Pharmacist

Dos nuevos fármacos para enfermedades raras ganaron registro ANVISA. Los nuevos productos son eculizumabe y hemitartrato eliglustate.

El eculizumabe, registrada con el nombre comercial de Soliris ha sido aprobado para un tipo de enfermedad que afecta al sistema sanguíneo y se denomina hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN).

En los pacientes con HPN glóbulos rojos puede ser destruido por la acción del sistema del complemento, lo que conduce a valores bajos en los recuentos de glóbulos rojos (anemia), fatiga, dificultad de varios órganos, dolor crónico, orina oscura, dificultad para respirar de trabajo y coágulos de sangre. El eculizumabe se registra como un nuevo medicamento biológico.

Ya eliglustate hemitartrato fue aprobado con el nombre comercial Cerdelga. El producto se produce en forma de cápsulas de 100 mg. El fármaco está indicado para el tratamiento de pacientes adultos a largo plazo con enfermedad de Gaucher tipo 1, que son metabolizadores pobres, intermedio o extensa de CYP2D6.

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad progresiva genética y las enfermedades de almacenamiento lisosomal más comunes, llamado así debido a la acumulación de las células viejas queda depositado en los lisosomas (estructuras celulares pequeños que contienen enzimas esenciales para el equilibrio del cuerpo).

Fuente: Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil (ANVISA).

Dos nuevos medicamentos biológicos que no existían en Brasil fueron puestos en libertad por la Anvisa

El Blincyto (blinatumomabe) y Praxbind (idarucizumabe) fueron aprobados. El Blincyto fue aprobado para el tratamiento de adultos con leucemia linfoblástica aguda (ALL) en linaje B en recaída o refractario con cromosoma Filadelfia negativo.
El segundo nuevo fármaco aprobado por ANVISA es Praxbind (idarucizumabe), que interrumpe los efectos anticoagulantes de Pradaxa, utilizado en cirugía.

Las indicaciones aprobadas para blinatumomabe y idarucizumabe son:
Blincyto (blinatumomabe): Indicado para el tratamiento de adultos con leucemia linfoblástica aguda (ALL) en linaje B en recaída o refractario con cromosoma Filadelfia negativo.
Praxbind (idarucizumabe): Agente de reversión específica de dabigatran, indicado para pacientes tratados con Pradaxa que requieren rápida reversión de efectos anticoagulantes.

Fuente: Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria de Brasil.

Modulators Serotoninergic

Los moduladores serotoninérgicos son antagonistas y agonistas receptores múltiples que inhiben también la recaptación de serotonina. Se representan actualmente por un solo medicamento, la vortioxetina, comercializada como brintellix® (trintellix® en EE.UU.). Esta llegó al mercado con la promesa de mayor tolerabilidad y efectividad.
Los efectos secundarios son similares a los inhibidores de la recaptación selectiva de serotonina, pero con menos impacto en la función sexual. Se necesita más estudios para conclusiones más asertivas.

Fuente: Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria (ANVISA). Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).

Trending Now

A 52-year-old man presented with a 20-minute history of chest pain radiating to the left shoulder and neck, associated with dyspnea and diaphoresis.

A 28-year-old woman presented with a 3-day history of intense pruritus over the lower back. She cares for dogs rescued from the streets.

A 4-month-old male infant presented with skin lesions localized to the chin for the past 3 days.

Patient in late teens presenting after a collapse, no chest pain, with no previous cardiac history.